基因编辑公司在美股是靓丽的风景线。2016年在美国上市了3家基因编辑类公司——CRISPR Therapeutics，Intellia Therapeutics和Editas Medicine，到目前市值涨幅在10-20倍。这三家公司都是Cas9 CRISPR技术。目前大热的CRISPR技术，它是使用一种被称为分子“剪刀”的DNA序列在特定位点对其他DNA序列进行编辑。通过这种方式，生物技术公司就能够编辑、增加或去除引发特定疾病的缺陷基因。
如果把基因看作是单词，那么CRISPR技术就是一种文字处理器。ARK Invest的分析师Manisha Samy女士认为：“CRISPR基因编辑技术类似于具有‘查找’和‘删除’这两种功能的DNA文字处理器。另外，科学家还在研究一种基本的‘粘贴’功能，使CRISPR能够插入适当的DNA代码，从而修复基因突变。”
资料来源：CRISPR Therapeutics
2020年法国的科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和来自美国的科学家珍妮弗·安妮·道德纳（Jennifer A. Doudna）获得了诺贝尔化学奖。主要因为他们发现了基因技术中最锐利的工具之一：CRISPR/Cas9“基因剪刀”，基于这项技术，研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA。Cas9可以编辑70％-80％的人类基因组序列。
目前在美股上市的基因编辑类公司有10家，按照市值排序，如下表：
资料来源：年报 药事纵横整理
从上图数据来看：
（1）10家上市公司中，营收超过1亿美元的仅Sangamo Therapeutics一家。Sangamo Therapeutics是一家通过基因编辑技术开展临床阶段药物研发的公司，专注于锌指蛋白技术（ZFP）的研究开发和商业化。2020年营收1.18亿美元，收入包括合作协议和研究赠款。公司预计，未来几年的收入将主要来自与渤健、凯特、诺华、辉瑞和赛诺菲的合作协议。将重点集中在新兴领域，包括自身免疫性疾病的CAR-Treg细胞治疗和神经系统疾病的基因组工程。该公司是全球应用锌指蛋白技术最广泛的公司，开展了一系列临床阶段的人类疾病治疗。基于基因治疗的多平台方法，包括基因治疗、基因组编辑、细胞疗法、基因调控等，Sangamo在血友病、血红蛋白病、中枢神经系统疾病、艾滋病等领域布局产品管线。
Sangamo Therapeutics研发管线 
资料来源：Sangamo Therapeutics官网
（2）前两家超100亿美元市值分别是CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics。CRISPR Therapeutics于2013年成立，总部位于瑞士巴塞尔，在美国马萨诸塞州剑桥市开展研发业务，公司专注开发基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑治疗药物，其技术可以对基因组DNA进行精确、定向的改变，可以用于β地中海贫血、血友病、杜氏肌营养不良症、囊性纤维化等疾病的治疗。2015年10月，福泰制药（Vertex）宣布将支付7千5百万现金和3千万投资，与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。2015年12月，公司与拜耳联合开发突破性疗法，后者计划在未来五年内注资3亿美元，共建合资公司，依托Crispr先进的基因技术-Crispr-Cas9和Bayer精湛的工程蛋白技术，研发突破性疗法，以期治愈血友病、失明以及先天性心脏病等疾病。
CRISPR Therapeutics研发管线 
资料来源：CRISPR Therapeutics官网
Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等，曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。作为Editas Medicine最强大的竞争对手，Intellia获得了CRISPR先驱之一的女科学家Jennifer Doudna授权的相关知识产权。目前营收主要来自于诺华和再生元。
Intellia Therapeutics研发管线 
资料来源：Intellia Therapeutics官网
（3）市值排名第三和第四的是Beam Therapeutics Inc和Editas Medicine。
Beam Therapeutics Inc在2017年1月25日成立，是碱基编辑技术领域的先驱，是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司，由张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”共同创立。Beam公司的碱基编辑平台将CRISPR系统靶向特定DNA序列的特征与对DNA碱基进行化学修饰的碱基编辑酶结合起来，能够对单个碱基进行精确的编辑。与现有的基因编辑方法相比，碱基编辑能够在靶向基因组序列上造成精确、可预测的单碱基改变，并且不会造成DNA的双链断裂。
2021年6月30日，Apellis Pharmaceuticals和Beam Therapeutics联合宣布，两家公司达成一项为期五年的独家研究合作和许可协议。合作将利用Beam专有的碱基编辑平台，结合Apellis在生物补体系统方面的专业知识，以研发补体驱动疾病（complement-driven diseases）的新疗法。研究主要针对受补体系统调节的组织，重点放在眼睛、肝脏和大脑中的C3和其他补体靶标上。
目前Beam Therapeutics所有的项目都处于临床前的发展阶段，现阶段主要通过销售可赎回的可转换优先股以及IPO和后续发行的收益来支撑业务。截至2020年和2019年12月31日，我们的净亏损分别为1.946亿$和7830万$。截至2020年12月31日，我们的累计赤字为3.976亿$。2020许可证收入2.4万美元，研发投入1.032亿美元。
Beam Therapeutics研发管线 
资料来源：Beam Therapeutics官网
Editas Medicine成立于2013年，创始人之一是CRISPR领域的“大神级人物”张锋。该公司正在开发基于CRISPR/Cas9技术专利的基因组编辑平台，致力于通过改变患者的致病基因来治疗相应的疾病。目前，该公司已建成一个多样化的管线，包括针对眼睛疾病、肌肉疾病、血液疾病、肺病、肝病和癌症的产品。
Editas Medicine研发管线
数据来源：Editas Medicine官网
总结
基因编辑行业目前还没有盈利，但是市值反应了未来预期。近日，刚从百济神州CFO任上退休不久的梁恒博士正式加入“基因书写”公司Tessera Therapeutics，开始新的征程；近日基因编辑大牛、单碱基编辑技术开创者刘如谦教授创立的下一代基因编辑公司 Prime Medicine 也宣布完成3.15亿美元融资，说明整个行业仍然很火热。
国内的本导基因、博雅辑因和正序生物等也已经布局，未来前景一片看好。
收藏
登录后参与评论