欧盟和英国所谓的高级治疗药物（ATMPs）或美国所谓的细胞或基因治疗产品（CGTPs），长期以来一直被认为是治疗严重疾病的游戏规则的改变者。在科学创新、令人印象深刻的临床结果和一系列新产品批准的推动下，到2028年，此类疗法的市场价值预计将接近212亿美元。该行业现在被许多分析师认为已经进入“青春期”，在使个性化医疗成为现实以及通过更广泛的患者获得合适的治疗方法来改善全球健康方面也大有希望。
虽然创新疗法具有很大的潜力，但采用了一种明显不同于传统开发模式的模型-并且需要量身定制的方法。例如，常规的临床开发模式通常根本不适用于ATMP研发人员。这是因为这些公司针对的是较小的患者群体-通常对新兴治疗有迫切需求-其定价模式可能会让许多患者望而却步。
为了应对和克服可能的挑战，公司需要：（1）尽早计划，在质量（CMC；化学、生产和控制）、非临床和临床学科之间架起桥梁；（2）药物开发一开始就制定监管策略；（3）分析医疗保健格局，已确定将为决策者和支付者提供强大价值的市场准入模式。总体而言，目标应该是建立一种敏捷的计划方法，以最大限度地减少延期或失败风险。
降低风险加速发展的五大策略
强有力的战略植根于适当的规划。这需要从第一天开始，采用一种综合的方法，将治疗、非临床和临床学科结合起来。
对于先进的疗法，在商业化过程中需要考虑许多复杂性。患者群体通常较小且更有针对性，虽然这意味着产品数量可能很少，但也有非常具体的需求。例如，生产方面的考虑和患者的生命可能取决于产品从床边移到设备再到召回的速度，尤其是在货架期很短的情况下。
虽然先进的疗法可能具有潜在的变革性，但定价可能会让某些患者望而却步。与此同时，仍必须考虑适用于传统药物开发的基本质量、监管和生产指南-这些指南可能因国家或地区而异，这可能使它们难以驾驭。
1.进行风险/收益评估。
新疗法具有提供重要治疗选择的巨大潜力，甚至可能具有治愈目的，但也伴随着重大的已知和未知的风险，其中许多产品是独有的类别。因此，也需要从早期阶段就考虑风险--主要重点不仅仅是保护患者，还需要最大限度地降低医疗保健专业人员和护理人员的风险。风险/收益评估应设计为在每个开发阶段做出通过/不通过决策的大门。有时“前进”需要改变方向，因此该过程应该是敏捷的，着眼于风险识别、评估和缓解。这种敏捷方法不仅应适用于ATMP的生物活性，还应适用于质量属性、生产工艺步骤和治疗给药程序。
2.制定综合产品开发计划（IPDP）
对于创建IPDP的整体方法，需要涉及所有开发学科，如生产、非临床和临床开发以及监管事务。即使是早期项目，也应考虑商业方面，如针对特定国家进行商业化、竞争环境以及定价/报销方面。IPDP是一份动态文件，将随着开发的进展不断更新，促进组织优先级排序并缩短决策时间。例如：定义患者群体和特定疾病的目标阶段是重要的考虑因素，这些可能会对非临床研究等的设计产生影响。
3.考虑规模生产的模型
商业化道路应该从第一天开始就得考虑在内。将疗法从实验室转移到扩大规模以供患者用药，这意味着生产足够的无菌药品可能具有挑战性。为确保可扩大规模，同时不烧钱，公司必须让生产准备与监管途径、患者群体和正在追求的剂量保持一致。
4.通过有效的监管策略加速商业化
监管计划有几个不同的方面--所有这些都是平行发生的--这应该随着开发的进展而发展。这些包括：（1）记录目标，可以通过目标产品概况将其可视化；（2）与竞争疗法保持同步；（3）与监管机构保持定期检查；（4）根据市场或地区、适应症领域和治疗分类考虑监管途径。监管策略应随着发展而演变，并随着有关竞争环境、研究结果以及与监管机构互动进展的新信息的出现而变化。
5.启动市场准入战略
为了获得市场准入，开发商必须能够想提供者、医疗保健决策者以及重要的病人展示临床和经济证据。鉴于医疗保健支付方式的复杂性，了解谁将为治疗提供资金以及医疗报销的机制至关重要。开发人员必须考虑全面地看待患者治疗并提供更好的现实世界证据的策略，从而为决策者提供更强大的价值定位。
不要抄近道
在没有完整的产品开发计划的情况下，仓促地从研究转向开发是一个冒险的举动。公司在完成规划过程时必须明白这只是一个起点，并且该计划将随着科学的发展而调整。更重要的是，通过前期的结构化规划-即使承认事情会发生变化-公司将避免道路崎岖，并在朝着商业化进程的过程中更快地行动。创新疗法的开发者可能正在开拓新的领域，但通过适当的战略规划，战略视野可能是无限的。
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