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CRISPR技术结合TCR-T疗法治疗癌症,临床实验表现良好有效

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细胞基因治疗前沿



近日,PACT Pharma制药公司报告了首次使用CRISPR技术替代患者免疫细胞中的一种基因治疗癌症的临床研究数据,获得了有希望的实验结果

根据研究报告,此项实验中结合了CRISPR技术与TCR-T疗法,招募了16名癌症(包括结肠癌、乳腺癌和肺癌)患者。在实验过程中,首先在患者的细胞中找到目标,为患者筛选治疗癌症的方法。再利用从患者身上分离出的T细胞,设计新的T细胞受体,可以针对携带三种不同突变的癌细胞进行测序。研究人员使用CRISPR技术移除现有T细胞受体的DNA,并将其替换为新的T细胞受体的DNA,对其进行完全重新编程。

CRISPR-Cas9复合物(蓝色和黄色)可以精确切割DNA(红色)

研究人员为每个患者制造含有多达三种不同T细胞受体的T细胞。患者完成一个疗程的化疗后,输注细胞。分析证实,T细胞在患者体内循环,并聚集在肿瘤周围。大多数患者没有出现任何关于编辑T细胞的副作用。两名患者有基因编辑细胞的潜在副作用,一名发烧和发冷,另一名出现精神错乱,均迅速康复。

研究人员使用CRISPR去除现有T细胞受体的DNA,并用新T细胞受体的DNA替换它,完全重新编程

研究结果表明,PACT疗法耐受性良好,同时显示出令人鼓舞的初步临床活性迹象。虽然这项试验并不是为了确定疗效或有效剂量水平,但其中5名患者的肿瘤停滞生长了,另一名受试者的肺肿瘤甚至缩小了。实验结果已经暗示CRISPR技术结合TCR-T疗法治疗癌症是有效的,研究人员将继续改进实验使其更有效。除了简单地注入更高剂量的细胞外,他们还将致力于提高编辑效率。因为使用CRISPR一次性敲除一种新的T细胞受体仍然是一项新技术,而且还没有达到100%。当团队开始时,他们的成功率在10%左右,现在上升到40%。希望这一比例提高到更高的水平。

研究结果开启了PACT临床研究的下一步,Ⅰ期实验的第二阶段定于明年开始。

公司管线

PACT Pharma是一家临床阶段的生物技术公司。该公司致力于开发个体化的NeoTCR-T细胞疗法,基于自体T细胞进行肿瘤特异性靶向治疗,是癌症免疫学和细胞治疗领域的领导者,它与加州大学洛杉矶分校的团队合作,利用基因工程技术开发免疫细胞治疗药物。据药融云数据库显示,PACT Pharma公司最近的一次融资是2020年1月,在C轮融资中筹集了7500万美元,由Vida Ventures领投。

PACT Pharma融资情况
截图来源:药融云投融资数据库


参考资料:
[1] PACT Pharma公司官网:www.pactpharma.com
[2] 药融云数据库:vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz


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*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
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