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这家血友病基因疗法先驱企业,为削减开支,做出三大动作!

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细胞基因治疗前沿


近日,跨国药企Freeline Therapeutics(简称:“Freeline”)为削减开支,寻找基因治疗合作伙伴,做出了三大动作:出售子公司、停止对B型血友病基因疗法的投资、裁员,从而保留足够资金维持运营到2024年。

Freeline Therapeutics创立于2015年,位于英国斯蒂夫尼奇,是一家研究罕见病基因疗法的先驱企业。其疗法基于下一代专有AAV载体平台,其领先计划是研发治疗B型血友病基因疗法


1.出售子公司



周二,Freeline表示同意以2500万美元的价格将其德国子公司Freeline Therapeutics GmbH出售给Ascend Gene and Cell Therapies。作为交易的一部分,Freeline将获得开发其实验性治疗所需的权利,并在18个月内向Ascend支付至少790万美元,这是服务协议的一部分,其中包括获得某些功能和人员的访问权。


2.停止血友病试验



Freeline正在将其重点放在两个罕见病基因疗法候选产品上:用于戈谢病的FLT201用于法布里病的FLT190。据药融云数据库显示,这两种药物目前已进行到了临床2期,公司还有多期试验阶段正在招募。

Freeline全球临床试验情况(部分)
截图来源:药融云全球药物研发数据库

首席执行官Michael Parini在公司声明中表示,这两种实验性基因疗法“在造福患者和为股东带来价值方面最具潜力”。

这一策略意味着Freeline将停止B型血友病基因疗法FLT180a的研发,除非它能找到合作伙伴。尽管该公司已经发布了血友病基因疗法有前景的数据,但它还没有进入三期试验。而来自CSL Behring 和 UniQure的竞争疗法最早可能在本月获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。

今年7月,Freeline宣布正考虑与合作方进行血友病治疗合作时,该公司将该药与Gaucher和Fabry疗法进行了区分。Freeline说,虽然该血友病基因疗法仍有潜力成为“同类中最好的”治疗方法,但公司其他药物也有机会成为同类中的第一。


3.裁员



Freeline还将在美国和英国裁员约30人。通过这些裁员以及将德国的员工转移到Ascend,预计到年底,该公司将仅有100名员工。

这是Freeline在不到一年的时间里第二次削减研究和裁员。2021年12月,该血友病基因疗法先驱企业宣布计划裁员25%,并停止开发针对A型血友病的临床前疗法,A型血友病是一种更常见的出血疾病。


总结



虽然基因疗法对治疗血友病有很大希望,但开发者的道路有时并不平坦。2020年,FDA驳回了BioMarin旗下针对A型血友病基因疗法药物Valoctocogene Roxaparvovec(Roctavian)的生物制品许可证(BLA)申请,并因担心癌症风险而暂时停止了该研究。9月份,BioMarin重新提交了AAV基因疗法药物Roctavian的BLA上市申请,然而,FDA要求查看更多数据可能会进一步推迟评估。


参考资料:
[1]https://www.freeline.life/
[2]https://www.biopharmadive.com/news/freeline-restructure-layoffs-hemophilia-gene-therapy-partner/636708/
[3]药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz

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*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
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