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定价350万美元!FDA批准首款针对B型血友病的基因疗法上市

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生物药大时代


11月22日,FDA宣布批准了第一款针对B型血友病的基因疗法上市,为患者提供了新的治疗选择。


这种名为Hemgenix(etranacogene dezaparvovec) 的疗法由荷兰生物技术公司UniQure开发,适用于不太常见的B型血友病——约占血友病人数的15%左右。据药融云数据库显示,2020年6月,澳大利亚制药商CSL Behring以4.5亿美元的预付款从UniQure获得了该款针对B型血友病基因疗法药物的开发权以及商业化许可,预计支付总额为20亿美元。CSL将其定价为350万美元,使之成为美国单次使用最昂贵的药物。 

etranacogene dezaparvovec医药交易信息(部分)
截图来源:药融云全球医药交易数据库

FDA生物制品评估和研究中心负责人Peter Marks在一份声明中说道:“基因治疗血友病已经出现20多年了,今天FDA的批准为B型血友病患者提供了一种突破性治疗方法,也代表了开发血友病创新疗法的重要进展。”

CSL公司表示:Hemgenix的定价虽高,但会大大降低B型血友病患者的经济负担。

B型血友病是一种罕见的终身出血疾病,由单基因缺陷引起,导致凝血因子IX产生不足,这是一种主要由肝脏产生的蛋白质,有助凝血。患者的关节、肌肉和内脏器官特别容易出血,从而导致患者出现疼痛、肿胀和关节损伤。

Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法,它使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因,这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍,给药后该基因可在肝脏中表达FIX凝血因子,分泌后进入血液发挥凝血功能。

CSL公司于今年和去年分别在美国和欧盟递交了Hemgenix的上市申请,此次已获FDA批准在美国上市,据悉这是FDA批准的首款针对B型血友病的基因疗法。经药融云数据库查询显示,Hemgenix针对B型血友病(凝血因子Ⅸ缺乏症)的适应症先后获得了FDA认证的突破性疗法,以及EMA认证的孤儿药和优先药物特殊审批,预计离在欧盟上市也不远了。

Hemgenix特殊审批情况
截图来源:药融云全球药物研发数据库

目前对中重度B型血友病的治疗包括终身预防性输注因子IX替代疗法,以暂时替代或补充低水平的凝血因子,虽然这些疗法是有效的,但B型血友病患者必须遵守严格的终身输注计划,给患者日常生活造成了重要治疗负担。

在研究中,54名患有重度或中重度B型血友病的成年男性接受了Hemgenix治疗,并监测了他们的凝血因子IX水平、出血率和标准替代疗法的使用情况的变化。18个月后,接受Hemgenix治疗的患者的凝血因子IX水平都有所提高,患者年化出血率急剧下降,试验参与者基本上能够停止血友病替代疗法。 

由此可见,该针对B型血友病的基因疗法旨在一次性治疗患者,不再需要长期接受预防性凝血因子注射,从而显著减轻患者的治疗负担。


参考资料:
[1] CSL Behring公告
[2] 药融云数据库


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