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全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!

药融云
1877
1年前



每一个小群体都不应该被放弃。在2021年国家医保药品目录谈判中,备受关注的诺西那生钠注射液经过8轮灵魂砍价后,近70万元一支的价格被“杀价”到3.3万元,谈判室内掌声雷动。诺西那生钠注射液是全球首个SMA(脊髓性肌萎缩症)精准靶向治疗药物

“天价”药谈成背后是对罕见病的关注,数据统计,全球约有3.5亿人被诊断为罕见病,其中50%以上为儿童。目前,约7000种罕见病中仅有5%具有有效治疗方法。因此,针对罕见病的药物(孤儿药)的市场需求庞大。而突破性治疗药物的不断推出,对于罕见病患者而言,无疑是一大利好,但让人难以企及的价格又往往引起颇多争议。

诺西那生钠注射液上市信息(部分)(微信搜索"药融云小程序"进行相关更多数据查询)
图片来源:药融云中国药品批文数据库

近日,据药融云美国FDA批准药品数据库显示,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),用于治疗18岁及以上血友病B患者,这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。

Hemgenix由荷兰生物技术公司UniQure开发,后CSL Behring公司以4.5亿美元的价格从UniQure公司收购全球专利版权,并将这种基因疗法商业化。Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法,该药物搭载有凝血因子IX(FIX)基因变体(FIX-Padua),通过静脉给药,给药后该基因可在肝脏中表达FIX 凝血因子,分泌后进入血液发挥凝血功能,从而达到治疗目的,理论上一次给药长期有效。

CSL公司全球批准上市药物(部分)
图片来源:药融云全球药物研发数据库

患者只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%。试验显示,高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物,结束了之前的持续治疗。与常规输注的治疗方法相比,Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。

B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病,由于体内缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍。患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。基因疗法通过一次性注射可以使患者在数年内维持血浆FIX活性,从而使患者无需用药或者减少给药频次及给药量,降低抑制物产生的概率,维持自主凝血功能,显著改善生活质量。

在此之前,诺华旗下AveXis公司用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma212.5万美元的售价占据“全球最贵药物”头衔近两年时间;随后,美国蓝鸟生物宣布旗下治疗β-地中海贫血的Zynteglo获得FDA批准,定价280万美元,“全球最贵药物”头衔首次易主,Zynteglo成为新的“天价药王”。

Zynteglo全球已上市国家/地区信息(部分)
图片来源:药融云全球上市筛选系统

Zolgensma于2019年5月在美国获批上市,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。Zolgensma是一种基于腺相关病毒9型(AAV9)载体的基因疗法,通过单次、一次性静脉输注后持续表达SMN蛋白来阻止疾病进程,可解决SMA的根本病因,并长期改善患者生存质量,许多接受过该药物治疗的⼉童暂未重新出现疾病迹象。据药融云全球药物研发数据库显示,2022年4月,Zolgensma已在中国正式启动III期临床。

Zolgensma研发状态
图片来源:药融云全球药物研发数据库

继Zolgensma之后,蓝鸟生物的另一款基因治疗药物Skysona于2022年9月在美国获批上市,用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍,这是FDA批准的针对CALD患者的首款药物,Skysona的定价为300万美元。未来,天价药可能还会被继续刷新。

罕见病又称“孤儿病”,很多人可能都听过“月亮的孩子”“玻璃人”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”这些好听的名字,但其实这些名字对应的是罕见病中的白化病、血友病、成骨不全症、大疱性表皮松懈症。目前国际确认的罕见病有7000多种,80%以上的罕见病由遗传因素导致,50%在出生或儿童期发病。中国罕见病患者约在2000万左右,每年新增患者超20万。

罕见病病种多、患者少、市场需求少、研发成本高,导致较少制药企业关注罕见病治疗药物的研发,因此治疗罕见病的药物被称为孤儿药。目前,相当多数的罕见病药物价格十分昂贵,而国家医保大批量采购是孤儿药的一大出路。据药融云数据统计,目前我国已有60多种罕见病药物获批上市,40多种被纳入国家医保目录。

在国内罕见病治疗药物研发细分领域,亚盛医药是该领域的龙头企业,也是在美国获得孤儿药资格认定最多的中国药企,除此之外,人福医药恒瑞医药百济神州正大天晴等也均有布局罕见病治疗领域。相信随着国家利好政策的不断出台,更多国内企业将投入到罕见病药品的研发当中。


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*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
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