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3.3亿美元!Vertex与CRISPR达成糖尿病细胞疗法合作

生物药大时代
898
1年前




3月27日,Vertex表示将支付九位数的费用来获得CRISPR Therapeutics的基因编辑技术,旨在开发逃避人体免疫系统攻击的细胞疗法

根据协议,Vertex将预付1亿美元,获得CRISPR Therapeutics公司CRISPR/Cas9基因编辑技术的非独家版权。CRISPR Therapeutics还将有资格获得高达2.3亿美元的研发里程碑费用,以及该交易产生的未披露的特许权使用费。

众所周知,1型糖尿病(T1D)患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素产生减少和高血糖。而糖尿病又是终身性的疾病,不能治愈,只能靠药物或者注射胰岛素的方法缓解。

2019年,Vertex斥资9.5亿美元收购了Semma Therapeutics,获得了其开发的基于干细胞的胰岛细胞替代疗法——VX-880。自此,Vertex正式加入1型糖尿病细胞疗法研发行列。Semma Therapeutics是一家成立于2015年的生物科技公司,致力于为目前依赖胰岛素注射的T1D患者开发干细胞治疗技术。

2022年7月,Vertex Pharmaceuticals以3.2亿美元收购ViaCyte公司,获得ViaCyte三款糖尿病细胞疗法在研管线。

Vertex的2款1型糖尿病细胞疗法
来源:Vertex官网

目前,Vertex已有2款1型糖尿病细胞疗法获批临床,分别是:VX-880VX-264,它们都处于1/2期临床研究中。Vertex此次合作是为了开发第三种治疗T1D的细胞疗法。

来源于人源胚胎干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法VX-880已被证实可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。它通过肝门静脉输注给药,需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。据药融云全球药物研发数据库显示,除了1型糖尿病外,VX-880还在开发用于低血糖,目前这两种适应症于美国和加拿大都在进行I/II期临床研究。

VX-880研发现状
截图来源:药融云全球药物研发数据库

而VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法,将其封装在Vertex开发的独有医疗器械中,通过手术植入到患者体内,VX-264在保护细胞不受免疫排斥的同时,释放细胞生成的胰岛素。这种疗法有望在不使用免疫抑制剂的情况下,功能性治愈1型糖尿病。3月9日,FDA已批准VX-264的新药临床试验申请,目前正在加拿大进行I/II期试验。

VX-264药物研发信息(部分)
截图来源:药融云全球药物研发数据库

CRISPR首席执行官Samarth Kulkarni 和Vertex首席执行官Reshma Kewalramani

CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示:“通过与Vertex的合作,将更加充分的利用我们的基因编辑平台开发1型糖尿病细胞疗法。”

Vertex首席执行官 Reshma Kewalramani博士表示:“此次合作扩展了我们的T1D产品研发管线,我们很高兴通过该协议加深我们与CRISPR Therapeutics 的合作,加快开发第三种治疗T1D的细胞疗法。”

此次合作加强了两家公司之间的长期合作关系。此前,Vertex已与CRISPR合作开发一种罕见血液疾病疗法,该疗法是通过对患者的干细胞进行离体编辑而制成的。同时,此次合作也将为1型糖尿病患者的治疗带来更多选择。


参考资料:
[1] Vertex官网
[2] 药融云数据库


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