关注全球创新药研发进展，分析国内新药注册申报情况，了解全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态，掌握国产创新药国际化、跨国企业创新药在华动态.....尽在《药融云医药行业观察周报》。
据《药融云医药行业观察周报》数据统计，在2023.06.12-2023.06.18期间，有全球有这些创新药研发取得阶段性的进展呢？一起来看看。
1.迪哲医药EGFR-TKI「舒沃替尼」3期临床在欧盟获批
迪哲医药的高选择性EGFR-TKI舒沃替尼一线治疗EGFR20号外显子插入（EGFRexon20ins）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的全球多中心、随机对照、3期临床试验（悟空28，WUKONG28）近日获欧盟批准开展。
靶向治疗是EGFR敏感突变晚期NSCLC一线治疗的首选方案，而EGFRexon20ins作为EGFR突变罕见靶点，传统1-3代TKI治疗效果都不甚理想。目前针对该靶点的一线治疗仍以化疗为主，尚缺乏有效的靶向治疗药物。
舒沃替尼全球研发进度查询
图片来源：药融云全球药物研发数据库
舒沃替尼是迪哲医药研发的一款针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是一款针对EGFRexon20ins突变型晚期NSCLC的1类新药。迪哲医药基于特有的转化科学技术平台，从源头突破难治靶点——EGFRexon20ins突变，并保留了舒沃替尼对EGFR敏感突变、T790M等多种突变的有效活性。
药融云数据库显示，舒沃替尼分别于2020年12月和2022年1月获得中国、美国“突破性疗法认定（BTD）”，成为迄今为止肺癌领域首个且唯一获得中、美两国双BTD的I类新药。
舒沃替尼获得中国突破性疗法认定-审评时间轴
图片来源：药融云中国药品审评数据库
目前，EGFR-TKI是治疗EGFR突变型晚期NSCLC的重要手段。奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼三款第三代EGFR-TKIs 已经获批上市用于治疗一线EGFR 突变的NSCLC 患者；贝福替尼二线适应症率先获批，三代EGFR-TKI 格局即将改变。
2.阿斯利康「依库珠单抗」在中国获批第三个适应症
阿斯利康的依库珠单抗注射液在国内获批新适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。
药融云数据库显示，这是继阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）之后，依库珠单抗在中国获批的第三个适应症。截至目前，依库珠单抗已在在全球多个国家和地区获批多项适应症，并在拓展新适应症。
依库珠单抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris）是一款C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。
依库珠单抗在研适应症查询
图片来源：药融云全球药物研发数据库
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱。乙酰胆碱受体（AChR）抗体是MG最常见的致病性抗体，约80%的患者可检测到AChR抗体，这意味着AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合，这种结合激活了补体系统。补体在先天免疫和抗体介导的免疫中起着重要作用，补体的激活导致膜攻击复合物（MAC）的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，进而引发神经肌肉传递异常和与MG相关的特征性肌肉无力。
3. 迈威生物抗IL-11单抗在美国获批临床
迈威生物研发的抗IL-11单抗9MW3811注射液临床试验申请正式获得美国FDA批准，可针对特发性肺纤维化开展临床试验。
特发性肺纤维化是一种原因不明、以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱、最终导致肺间质纤维化为特征的疾病。9MW3811是其研发的靶向人白介素-11（IL-11）的人源化单克隆抗体，可高效阻断IL-11下游信号通路的活化，抑制IL-11诱导的病理生理功能，从而达到对纤维化疾病和肿瘤的治疗效果。
药融云数据库显示，9MW3811已在澳大利亚、中国、美国三地分别获批开展临床试验。其中，2023年2月在澳大利亚开展的临床试验处于剂量爬坡阶段，阶段性数据显示其安全性良好。后又于3月，收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，用于晚期恶性肿瘤和特发性肺纤维化的临床试验获得批准。
9MW3811国内获批临床耗时69天
图片来源：药融云中国药品审评数据库
4. 罗氏神经罕见病新药「利司扑兰」适应症拓展在华获批
罗氏（Roche）的神经罕见病创新药物利司扑兰口服溶液用散的适应症拓展，已经获中国国家药监局（NMPA）批准。此次获批则将利司扑兰的适用人群拓展至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病。根据中国《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》，流行病学研究表明，约80%患者在出生后18个月内起病。该病通常由运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或功能异常所致，患者运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官均会受影响，甚至威胁生命。
人体内的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白，SMN1基因占主导作用，SMN2基因产生约10%的SMN蛋白。利司扑兰是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂。它通过双位点特异性调控SMN2（SMN1的同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。该药还可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定。
利司扑兰口服溶液用散-审评时间轴
图片来源：药融云中国药品审评数据库
药融云数据库显示，目前全球共有三款SMA治疗药物上市，分别是诺西那生（nusinersen）、利司扑兰（risdiplam）和onasemnogene abeparvovec。国内已获批上市的有诺西那生、利司扑兰。
利司扑兰口服溶液用散，用于治疗2月龄及以上SMA患者。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。2023年3月份该药进入了医保目录，大幅减轻了患者负担，提升了治疗可及性。
5.康哲药业创新鼻喷雾剂获批，用于癫痫发作急救
康哲药业引进的5.1类新药地西泮鼻喷雾剂上市申请已获得批准，是国内首个地西泮鼻喷雾剂。地西泮鼻喷雾剂是一种经鼻给药的苯二氮卓类药物，用于癫痫发作急救。
药融云中国药品批文数据库显示，地西泮片目前拥有113个在使用批文，涉及国药集团、科伦药业、力生制药、信谊制药、百正药业、丹东医创药业、长征药业等生产企业。地西泮注射液拥有23个在使用批文，涉及哈药集团、倍特药业、济川药业、三峡制药等生产企业。
地西泮生产批文查询（部分展示）
图片来源：药融云中国药品批文数据库
癫痫是常见的一种神经系统疾病。约有30%的病人在使用了稳定的抗癫痫药物后，仍出现不受控制的癫痫发作，这类疾病又被称为丛集性癫痫发作，这种发作可以发生在成人和儿童中，也可以发生于各种类型癫痫，还可能一天之内发作多次。由于丛集性癫痫一般会突然发作，如果不能识别并提早干预，可能会导致严重的后果。
据悉，与静脉注射地西泮相比，地西泮鼻腔喷雾剂的绝对生物利用度较高，变异性低。此外，它还具有多重优势，包括：对多种癫痫发作类型有效；吸收迅速，起效快，患者间生物利用度一致；容易准备和使用（包括病人在意识未发生改变的时间间隔内）；具有持续的疗效时间；副作用小或少。该产品不但为癫痫患者丛集性发作时提供有效、便捷、安全的急救治疗以解救发作，还能极大地提高患者和照看者的生活质量。
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