中国市场，基因治疗药物开展临床
2021年10月21日，诺华制药在中国递交基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）OAV101注射液临床试验申请获得CDE受理公示，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。药融云数据https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz显示：2022年1月1日，CDE已批准Zolgensma（OAV101注射液）在中国进行临床试验，本次IND审评历时约64天。
▲药融圈旗下，药融云临床试验数据库，时间轴界面
近期，药融云数据监测显示：一项在年龄≥2岁至<18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性的随机、假操作对照、双盲研究正在由北京大学第一医院牵头展开。期待本次临床试验的顺利进行，从而才有可能惠及患者。非静脉注射剂型。
美国市场最贵药物TOP10，
第一顺位基因治疗1356万元
在去年2021年3月，美国上市的互联网医疗企业GoodRx公布了的10大最贵年治疗费用药物排行榜。（统计为当时美国市场治疗费用，基本也是全球最贵之20款新药）
整体来看，该榜单主要以治疗肿瘤和或罕见病的药物为主，给国内制药行业一些新的引导。诺华制药(Novartis)旗下的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma以212.5万美元排在第一顺位。
Zolgensma
▲Onasemnogeneabeparvovec-xioi
诺华制药巨资收购的AveXis,公司核心产品脊髓性肌萎缩症（SMA，Spinal Muscular Atrophy）基因治疗药物，静脉注射剂型定价为212.5万美元(一剂即可，一次性治疗方案)，约合1356万人民币，是全球制药史上，目前为止最昂贵的药物。在美国于2019年5月上市，2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元，同比增加150%。2021年诺华制药本品全球销售业绩高达13.51亿美元，同比增长46%，成为细胞治疗/基因治疗领域的首款重磅炸弹药物。
▲诺华制药2021度主要TOP20产品业绩
▲诺华2021度全球及中国业绩
目前诺华制药Zolgensma已经在全球42个国家和地区获批。在美国市场，诺华制药和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。高昂的费用后面有多年研发经费投入以及专利授权等等；相关专利合作方有Regenxbio、美国俄亥俄-国立儿童医院（Nationwide Children’s Hospital，NCH）、AveXis、Genethon、AskBio等等。
脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy, SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位；主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足。该疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。
2018年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》推出，2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》推出。目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，目前国内获批的SMA相关新药有：Biogen的诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）目前进入医保，价格非常实惠、Roche的小分子新药利司扑兰口服溶液用散（英文商品名Evrysdi®）。（罗氏脊髓性肌萎缩症小分子口服新药来袭|中国售价达6.38万元）
▲SMA疾病分型
2020年8月发布的《中国SMA患者生存现状白皮书》报告显示，对于病情最为严重的1型SMA患者，2016 年之前出生的1型SMA患者，从发病开始，人均需要 6.6 个月才能获得确诊；而2016 年之后出生的1型SMA患者，其确诊时间需要3.5个月。多位医学专家呼吁：在用药可及性大幅提升的情况下，SMA的早诊早治、多学科管理和康复训练，已成为延缓疾病进展的关键。目前中国多家创新企业（嘉因生物、锦篮基因、苏州安天圣施医药、鼐济基因、克睿基因、辉大基因等等）已经在布局本领域新药产品，我们期待更多的进展。
参考：
NMPA/CDE；
药融云数据，https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz；
FDA/EMA/PMDA；
各公司披露信息；
https://www.goodrx.com；
https://www.novartis.com；
https://www.novartis.com/investors/event-calendar；
https://medlineplus.gov/spinalmuscularatrophy.html;
https://www.mda.org/disease/spinal-muscular-atrophy;
脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J].中华医学杂志,2019,99(19):1460-1467.；
Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46；
Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019；等等。
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