290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化
8月30日,BioMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)宣布,德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的治疗,这是该基因疗法首次在欧洲商业化。
德国的血友病治疗中心(HTC)正在测试血友病患者,以确定一次性基因治疗的治疗资格。在开始治疗之前,对个人进行临床评估并接受测试。目前,数十人正在接受筛查,以确定使用ROCTAVIAN治疗的资格。在德国的最终价格也正在进行谈判中。
BioMarin执行副总裁兼首席商业官Jeff Ajer说,ROCTAVIAN在欧洲的首次商业化对血友病患者和医生来说是一个重要的里程碑。我们期待有更多的人获得ROCTAVIAN。
ROCTAVIAN特殊审批
截图来源:药融云全球药物研发数据库
在法国和意大利,该公司寻求价格和报销批准的申请以及其他发布准备活动继续推进。在意大利,ROCTAVIAN获得了有条件的创新指定,这有望促进定价和报销。
公司管线
该疗法的优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因,因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。一项为期3年的研究结果表明,一次性输注通过传递一种功能基因来发挥作用,该基因旨在使身体能够自行产生FVIII,从而减少对持续预防的需求。
参考资料:
1.公司官网
2.药融云数据库
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