近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年Q3财报。财报显示，2023前三季总收入17.73亿美元（129.77亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.32人民币计算），同比增长14%，现金及现金等价物16.74亿美元（122.52亿人民币）。2023前三季公司的前三大产品销售情况如下：
Vimizim前三季营收5.12亿美元，同比增长3%。该药物于2014年2月获得FDA批准，用于治疗粘多糖贮积症IVA型（Morquio A综合征），Vimizim是美国FDA批准的首个Morquio A综合征治疗药物。2019年6月Vimizim（中文商品名：唯铭赞）在中国获批，该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物。
Voxzogo前三季营收3.24亿美元，同比增长217%。增长迅速的原因是药物在2021年底和2022年初获得监管部门批准，全球市场持续扩张和患者的快速接受。2021年，美国FDA批准Voxzogo注射液上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)“开放”的软骨发育不全的儿童患者。Voxzogo是一款C型利钠肽类似物，它可通过阻断FGFR3的活性，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。
Naglazyme前三季营收3.22亿美元，同比下降6%。该药物于2005年获批上市，用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。
BioMarin颇具看点的是基因疗法Roctavian。
今年6月，ROCTAVIAN®获得FDA批准上市。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin为其制定的价格为290万美元。
BioMarin的研发管线（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
参考资料：
1.公司财报
2.药融云数据库
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